Rhythm Pharmaceuticals comunica la autorización de la Comisión Europea de IMCIVREE® (setmelanotida) para el régimen de la obesidad y el control del apetito socios a la deficiencia de POMC, PCSK1 y LEPR

Rhythm Pharmaceuticals anuncia la autorización de la Comisión Europea de IMCIVREE® (setmelanotida) para el tratamiento de la obesidad y el control del hambre asociados a la deficiencia de POMC, PCSK1 y LEPR


Rhythm Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: RYTM), compañía biofarmacéutica en etapa comercial comprometida con la transformación del precaución de la gente que viven con anomalías de la salud genéticas extrañas de la obesidad, anunció el día de hoy que la Comisión Europea (CE) ha concedido la autorización de comercialización a IMCIVREE (setmelanotida) en la Unión Europea (UE) para el régimen de la obesidad y el control del apetito socios a la deficiencia de proopiomelanocortina (POMC) bialélica, incluyendo la proproteína convertasa subtilisina/kexina tipo 1 (PCSK1), o la deficiencia del receptor de leptina (LEPR) bialélico con pérdida de función afirmadas genéticamente en mayores y pequeños de 6 años de edad o mucho más.

«Los ensayos en etapa 3 de Rhythm han afirmado que el régimen con IMCIVREE podría generar efectos clínicamente significativos sobre la obesidad y el apetito radical o hiperfagia. Varios de los pacientes anotados en estos estudios vivieron una pérdida de peso de una intensidad sin precedentes en la historia natural de las patologías genéticas extrañas de la obesidad», declaró Martin Wabitsch, M.D., instructor de medicina y jefe de la División de Endocrinología Pediátrica y Diabetes del Centro Médico de la Facultad de Ulm en Alemania. «Con esta autorización, se nos recuerda la relevancia de las pruebas genéticas, para lograr detectar y hacer un diagnostico apropiadamente a los pacientes con obesidad por deficiencia de POMC, PCSK1 o LEPR y sugerir a los pacientes seleccionables IMCIVREE, una terapia farmacológica desarrollada para emprender la causa subyacente de su patología».

«Con esta autorización en este momento en la UE, IMCIVREE se transforma en la primera y única opción de régimen libre para pacientes de países de la UE y otros territorios, introduciendo Irlanda del Norte, para emprender la causa subyacente de las obesidades consecuencia de determinados defectos genéticos en la vía del receptor de la melanocortina-4 (MC4)», aseveró David Meeker, M.D., presidente y directivo ejecutivo de Rhythm. «Esto marca un jalón esencial para la gente de los estados integrantes de la UE que viven con obesidad por deficiencia de POMC, PCSK1 o LEPR, que en este momento tienen la posibilidad de poder ingresar a una terapia que demostró achicar el apetito y el peso del cuerpo. Aguardamos con interés ayudar íntimamente con las autoridades sanitarias de toda la UE, al paso que iniciamos el desarrollo de reembolso país por país y estamos trabajando a fin de que IMCIVREE esté libre para los pacientes seleccionables cuanto antes».

La obesidad adecuada a la deficiencia de POMC, PCSK1 o LEPR es una patología ultra extraña ocasionada por variaciones en los genes POMC, PCSK1 o LEPR que alteran la vía MC4R, que es una vía en el hipotálamo responsable de regular el apetito, el gasto energético y, por tanto, el peso del cuerpo.i,iiLas personas que sufren obesidad gracias a la deficiencia de POMC, PCSK1 o LEPR pelean contra un apetito extrema y también insaciable que empieza a una edad temprana, lo que da rincón a una obesidad severa de comienzo temprano.iii,iv Como agonista de MC4R, IMCIVREE está desarrollado para volver a poner la actividad estropeada de la vía de MC4R que aparece gracias a los déficits genéticos aguas arriba del receptor de MC4.

La autorización de la CE de IMCIVREE se apoya en los desenlaces de los mayores estudios completados hasta hoy en obesidad gracias a la deficiencia de POMC, PCSK1 o LEPR.v En 2 ensayos clínicos en etapa 3, el 80 % de los diez pacientes con obesidad adecuada a la deficiencia de POMC o PCSK1 logró una pérdida de peso del cuerpo superior al 10 % y el 45,5 % de los 11 pacientes con obesidad adecuada a la deficiencia de LEPR logró una pérdida de peso del cuerpo superior al 10 % tras un año de régimen con IMCIVREE. Además de esto, en los dos estudios, se probaron disminuciones importantes en el índice de masa corporal (IMC) en los pacientes que tenían entre 6 y 17 años al comienzo del estudio (n=14).

En los ensayos clínicos, IMCIVREE fue bien tolerado por norma general. Los resultados perjudiciales mucho más usuales fueron la reacción en el sitio de la inyección, la hiperpigmentación de la piel y las náuseas. Las observaciones y cautelas tienen dentro modificaciones en la excitación sexual, depresión y también ideas autodestructibles, pigmentación de la piel y oscurecimiento de los nevos que ya existían.

Indicación de IMCIVREE (setmelanotida)vi
En la UE, IMCIVREE está correcto para el régimen de la obesidad y el control del apetito socios a la deficiencia de proopiomelanocortina (POMC) bialélica, incluyendo la PCSK1, o la deficiencia del receptor de leptina (LEPR) bialélico con pérdida de función afirmadas genéticamente en mayores y pequeños de 6 años de edad o mucho más. El IMCIVREE ha de ser prescrito y supervisado por un médico con experiencia en obesidad con etiología genética subyacente.

En USA, IMCIVREE está correcto para el control de peso crónico en pacientes mayores y pediátricos de 6 años de edad o mucho más con obesidad adecuada a la deficiencia de proopiomelanocortina (POMC), proproteína convertasa subtilisina/kexina tipo 1 (PCSK1) o receptor de leptina (LEPR). La condición debe confirmarse a través de pruebas genéticas que argumenten variaciones en los genes POMCPCSK1 o LEPR que se interpretan como patogénicos, probablemente patogénicos o de relevancia dudosa (VOUS).

Restricciones de empleovi
El IMCIVREE ha de ser prescrito y supervisado por médicos con experiencia en obesidad con etiología genética subyacente. El IMCIVREE no está correcto para el régimen de pacientes con las próximas condiciones, puesto que no se estima que IMCIVREE sea eficiente:

  • Obesidad adecuada a sospecha de deficiencia de POMC, PCSK1 o LEPR con variaciones de POMCPCSK1 o LEPR clasificadas como benignas o probablemente benignas;
  • Otros géneros de obesidad no relacionados con la deficiencia de POMC, PCSK1 o LEPR, incluyendo la obesidad relacionada con otros síndromes genéticos y la obesidad general (poligénica).

Información esencial sobre seguridadvi

ADVERTENCIAS Y PRECAUCIONES

Perturbación de la excitación sexual: Tienen la posibilidad de generarse reacciones desfavorables sexuales en pacientes tratados con IMCIVREE. En estudios clínicos con IMCIVRE se generaron erecciones de pene espontáneas en hombres y reacciones desfavorables sexuales en mujeres. Indique a los pacientes que tengan una erección que dure mucho más de 4 horas que procuren atención médica de urgencia.

Depresión y también ideas autodestructibles: en los ensayos clínicos, se ha notificado depresión en pacientes tratados con setmelanotida. Los pacientes con depresión han de ser supervisados en todos y cada visita médica a lo largo del régimen con IMCIVREE. Hay que estimar la interrupción del régimen con IMCIVREE si los pacientes experimentan pensamientos o hábitos autodestructibles.

Pigmentación de la piel y oscurecimiento de los nevus que ya existían: la setmelanotida puede conducir a un incremento popularizado de la pigmentación de la piel y al oscurecimiento de los nevos que ya existían gracias a su efecto farmacológico. Tienen que efectuarse anualmente exámenes de la piel de todo el cuerpo para supervisar lesiones pigmentarias de la piel que ya existían y novedosas antes y a lo largo del régimen con setmelanotida.

Población pediátrica: La utilización de IMCIVREE no está aprobado para neonatos o lactantes. Aún no se ha predeterminado la seguridad y efectividad de la setmelanotida en pequeños inferiores de 6 años. No hay datos libres.

Este fármaco tiene dentro 10 mg de alcohol bencílico por ml. El alcohol bencílico puede ocasionar reacciones alérgicas. Las pacientes embarazadas o en periodo de tiempo de lactancia han de ser advertidas del peligro potencial del alcohol bencílico excipiente, que podría acumularse transcurrido un tiempo y ocasionar acidosis metabólica. Este fármaco debe usarse con precaución en pacientes con insuficiencia hepática o renal, debido al peligro potencial del alcohol bencílico excipiente que podría acumularse transcurrido el tiempo y ocasionar acidosis metabólica.

Reacciones desfavorables
Las reacciones desfavorables mucho más usuales (incidencia ≥ 23 %) fueron reacciones en el sitio de la inyección, hiperpigmentación cutánea, náuseas, cefalea, diarrea, mal abdominal, mal de espalda, fatiga, vómitos, depresión, infección del tracto respiratorio superior y erección de pene espontánea.

Empleo en ciudades concretas:

Embarazo
No hay datos del empleo de la setmelanotida en mujeres embarazadas. Los estudios en animales no indican efectos dañinos directos respecto a la toxicidad reproductiva. No obstante, la administración de setmelanotida a conejas embarazadas resultó en una disminución del consumo materno de alimentos, lo que causó efectos embrionarios y fetales. Como medida de precaución, IMCIVREE no debe iniciarse a lo largo del embarazo o mientras que se procura quedar embarazada, puesto que el perder peso a lo largo del embarazo puede ser en daño fetal. Si una tolerante que está tomando setmelanotida alcanzó un peso permanente y se queda embarazada, se debería estimar el cuidado del régimen con setmelanotida en tanto que no había pruebas de teratogenicidad en los datos no clínicos. Si una tolerante que está tomando setmelanotida y que todavía pierde peso queda embarazada, o debe interrumpirse el régimen con setmelanotida, o debe reducirse la dosis al unísono que se corrobora que la tolerante gane el peso sugerido a lo largo del embarazo. El médico responsable del régimen debe supervisar esmeradamente el peso a lo largo del embarazo en una tolerante que esté tomando setmelanotida.

Lactancia
No se sabe si la setmelanotida se excreta mediante la leche humana. Una investigación no clínico mostró que la setmelanotida se excreta por medio de la leche de ratas lactantes. No se advirtieron concentraciones cuantificables de setmelanotida en plasma de las crías lactantes. Es imposible excluir un peligro para el recién nacido/lactante. Debe tomarse una resolución sobre si interrumpir la lactancia o suspender/abstenerse de la terapia con IMCIVREE sabiendo el beneficio de la lactancia para el niño y el beneficio de la terapia para la madre.

Fertilidad
No se tiene datos humanos sobre el efecto de la setmelanotida en la fertilidad. Los estudios en animales no señalaron efectos dañinos respecto a la fertilidad

Para reportar sobre SOSPECHAS DE REACCIONES ADVERSAS, comuníquese con el sistema nacional de notificación que hace aparición en http://www.ema.europa.eu/docs/en_GB/document_library/Template_or_form/2013/03/WC500139752.doc

Preguntar la información completa del producto para IMCIVREEvi.

Sobre Rhythm Pharmaceuticals
Rhythm es una compañía biofarmacéutica en etapa comercial comprometida con la transformación del pensamiento de régimen para personas que viven con patologías genéticas extrañas de la obesidad. La medicina de precisión de la compañía, IMCIVREE (setmelanotida), fue aprobada en el mes de noviembre de 2020 por la Administración de Alimentos y Fármacos de los USA (FDA por sus iniciales en inglés) para el control crónico del peso en pacientes mayores y pediátricos de 6 años de edad y mayores con obesidad adecuada a la deficiencia de POMC, PCSK1 o LEPR confirmada por pruebas genéticas y por la Comisión Europea (CE) en el mes de julio de 2021 para el régimen de la obesidad y el control del apetito socios a la deficiencia de POMC bialélico, incluido PCSK1, o la deficiencia de LEPR bialélico con pérdida de función afirmadas genéticamente en mayores y pequeños de 6 años de edad o mucho más. El IMCIVREE es la primera terapia aprobada por la FDA y autorizada por la CE para estas anomalías de la salud genéticas extrañas de la obesidad. Rhythm está fortaleciendo un extenso programa de avance clínico para la setmelanotida en otras anomalías de la salud genéticas extrañas de la obesidad. La compañía está utilizando el motor de Rhythm y la mayor banco de información de ADN de obesidad famosa, en este momento con precisamente 37.500 muestras secuenciales, para prosperar la entendimiento, el diagnóstico y el precaución de la gente que viven con obesidad severa adecuada a determinadas deficiencias genéticas. La compañía tiene su sede en Boston, MA.

Afirmaciones prospectivas
Este comunicado de prensa tiene dentro afirmaciones prospectivas en el sentido de la Ley de Reforma de Pleitos de Valores Privados de 1995. Todas y cada una de las afirmaciones contenidas en este comunicado de prensa que no estén similares con cuestiones de hechos históricos tienen que considerarse afirmaciones prospectivas, dentro, por ejemplo, afirmaciones sobre el potencial, la seguridad, la efectividad y el avance normativo y clínico de la setmelanotida, nuestras esperanzas cerca de probables muestras normativas, aprobaciones y plazos de exactamente las mismas, y nuestra estrategia y proyectos de negocio, introduciendo la comercialización de la setmelanotida. Las afirmaciones que usan expresiones como «aguardar», «predecir», «opinar», «puede», «intención» y términos afines asimismo son afirmaciones prospectivas. Estas afirmaciones están sostienes a varios peligros y también incertidumbres, incluidos, entre otros muchos, el encontronazo de nuestra transición de la administración, nuestra aptitud de anotar a pacientes en ensayos clínicos, el diseño y el resultado de los ensayos clínicos, el encontronazo de la rivalidad, la aptitud de conseguir u conseguir las aprobaciones normativas primordiales, los peligros socios con el análisis de datos y la elaboración de reportes, nuestra liquidez y costos, el encontronazo de la pandemia de COVID-19 en nuestros negocios y operaciones, incluidos nuestros estudios preclínicos, ensayos clínicos y perspectivas de comercialización, y condiciones económicas en general, y los otros causantes esenciales discutidos bajo el título «Causantes de peligro» en nuestro Informe Trimestral en el Formulario 10-Q para el periodo de tiempo trimestral cerrado el 31 de marzo de 2021 y nuestros otros documentos presentados frente a la Comisión de Valores y Bolsa. A menos que lo demande la ley, no aceptamos ninguna obligación de efectuar revisiones de las afirmaciones prospectivas contenidas en esta publicación ni de actualizarlas para reflejar los hechos o situaciones que se generen tras la fecha de esta publicación, así sea como producto de novedosa información, desarrollos futuros o de otro tipo.

Contacto corporativo:
David Connolly
Directivo de Relaciones con los Inversores y Comunicaciones Corporativas
Rhythm Pharmaceuticals, Inc.
857-264-4280
[email protected]

Contacto del inversor:
Hannah Deresiewicz
Stern Investor Relations, Inc.
212-362-1200
[email protected]

Contacto de prensa:
Adam Daley
Berry & Company Relaciones públicas
212-253-8881
[email protected]

US-SET-2100029 07/2021

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I Huvenne H, Duberne B, Clément K, Poitou C. Rare genetic forms of obesity: clinical approach and current treatments in 2016 (Formas genéticas extrañas de obesidad: enfoque clínico y tratamientos recientes en 2016). Obes Facts (Hechos sobre obes.). 2016; 9(3):158-173.
ii Ellacott KL, Cone RD. The role of the central melanocortin system in the regulation of food intake and energy homeostasis: lessons from mouse models (El papel del sistema central de melanocortina en la regulación de el consumo de alimentos y la homeostasis energética: enseñanzas de modelos de ratón). Phonos Trans R Soc Land B Biol Sci. 2006; 361(1471):1265-1274.
iii Ayers KL, Glicksberg BS, Garfield AS, et al. Melanocortin 4 receptor pathway dysfunction in obesity: patient stratification aimed at MC4R agonist treatment (Disfunción de la vía del receptor de la melanocortina 4 en la obesidad: estratificación del tolerante apuntada al régimen con agonistas del MC4R). J Clin Endocrinol Metab. 2018; 103(7):2601-2612.
iv Krude H, Biebermann H, Luck W, Horn R, Brabant G, Grüters A. Severe early-onset obesity, adrenal insufficiency and red hair pigmentation caused by POMC variants in humans (Obesidad severa de comienzo temprano, insuficiencia suprarrenal y pigmentación del pelo colorado ocasionada por variaciones de POMC en humanos). NAT Genet. 1998; 19(2):155-157.
v Clément, K., et al. Efficacy and safety of setmelanotide, an MC4R agonist, in individuals with severe obesity due to LEPR or POMC deficiency: single-arm, open-label, multicentre, phase 3 trials (Efectividad y seguridad de la setmelanotida, un agonista del MC4R, en individuos con obesidad severa gracias a la deficiencia de LEPR o POMC: ensayos de etapa 3, libres, multicéntricos y de brazo único). The Lancet Diabetes & Endocrinology. Primero on line (2020). https://doi.org/10.1016/S2213-8587(20)30364-8
Vi Para conseguir la información completa del producto, consulte el Resumen de las peculiaridades del producto que está en www.ema.europa.eu.

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Fuente: Comunicae